Các Cục Quản lý thực phẩm và dược phê duyệt loại thuốc đầu tiên để điều trị bệnh nhân với các hình thức tuổi thơ phổ biến nhất của bệnh teo cơ, một ví dụ sinh động về sức mạnh ngày càng tăng rằng các bệnh nhân và những người ủng hộ họ cầm trên đánh giá của chính phủ liên bang của thuốc.
Chữa sỏi thận hiệu quả
Chính của cơ quan đi chống lại các khuyến nghị của các chuyên gia của mình. Các thử nghiệm lâm sàng chính của thuốc là nhỏ, mới chỉ là 12 chàng trai với bệnh được gọi là bệnh teo cơ Duchenne , và không có một nhóm kiểm soát đầy đủ của chàng trai bị bệnh nhưng không uống thuốc. Một nhóm các chuyên gia độc lập đã triệu tập của cơ quan này vào mùa xuân này nói rằng không có đủ bằng chứng cho thấy nó có hiệu quả.
Nhưng bỏ phiếu là gần. các nhóm lớn và đầy nhiệt huyết của bệnh nhân, trong đó có con trai trong xe lăn, và những người ủng hộ họ, cân nhắc. Các cộng đồng loạn dưỡng cơ bắp được tổ chức tốt và đã vận động cho năm để giành chiến thắng chính cho loại thuốc này, nhận được các thành viên của Quốc hội để viết thư cho cơ quan .
Một quyết định về loại thuốc này đã bị trì hoãn trong nhiều tháng . Các chính đã gây nhiều tranh cãi rằng FDA nhân viên chiến đấu trên nó, một vụ tranh chấp được đưa đến ủy viên của cơ quan này, Tiến sĩ Robert M. Califf, người cuối cùng quyết định rằng nó sẽ đứng .
Điều trị sỏi thận hiệu quả nhất
Các chính vui mừng ủng hộ của ma túy và đã khiến giá cổ phiếu của hãng dược, Sarepta Therapeutics, tăng vọt. Nhưng nó đã được thực hiện như là một dấu hiệu rất đang lo của các chuyên gia chính sách ma túy người tin rằng FDA đã quá bị ảnh hưởng bởi những người ủng hộ bệnh nhân và các công ty dược, và cho phép sự cân bằng tinh tế trong phê chuẩn thuốc để nghiêng về phía các quyết định nhanh chóng dựa trên số liệu sơ bộ và tránh xa bằng chứng thuyết phục hơn về tính hiệu quả và an toàn.
"Cơ quan này đã thiết lập một tiền lệ nguy hiểm," Diana Zuckerman, Chủ tịch Trung tâm Quốc gia Nghiên cứu Y tế tại Washington cho biết. "Để chứng minh một cái gì đó làm việc, bạn phải so sánh nó với cái gì khác - một giả dược hoặc điều trị. Họ đã không làm điều đó. "
Khoảng 9.000 đến 12.000 người Mỹ, hầu như tất cả các chàng trai, được ước tính có bệnh teo cơ Duchenne. Bởi vì các đột biến di truyền hiếm gặp, những người bị bệnh làm cho ít hoặc không có dystrophin, một loại protein hoạt động như một chất hấp thụ sốc để bảo vệ cơ bắp từ suy thoái. Chàng trai với Duchenne thường cần xe lăn của tuổi thiếu niên và chết bởi cuối tuổi 20 của họ.
Thuốc, eteplirsen, sử dụng một công nghệ gọi là exon bỏ qua đó tìm cách để phần nào khắc phục khiếm khuyết di truyền, cho phép các tế bào cơ để sản xuất một hình thức phần nào chức năng của dystrophin. Loại thuốc này chỉ áp dụng cho khoảng 13 phần trăm bệnh nhân mắc chứng Duchenne. Thuốc exon-nhảy khác đang được phát triển cho những bệnh nhân có đột biến khác nhau.
Sarepta cho biết chi phí trung bình của eteplirsen cho một bệnh nhân sẽ vào khoảng $ 300,000 một năm. Đó là gấp đôi chi phí của hầu hết mới ung thư các loại thuốc, theo tiến sĩ Zuckerman.
Điều trị bệnh tiền liệt tuyến
Thuốc nhận được phê duyệt tăng tốc, được dành riêng cho các loại thuốc điều trị các bệnh nghiêm trọng và giải quyết một "nhu cầu y tế chưa được đáp ứng." Cơ quan này xác định rằng là "một điều kiện mà điều trị hoặc chẩn đoán không được giải quyết thỏa đáng bởi điều trị có sẵn."
Nhưng ngay cả khi nó đã được phê duyệt thuốc, cơ quan này cũng yêu cầu các công ty để thực hiện một thử nghiệm lâm sàng để xác nhận hiệu quả của thuốc. Nếu các nhà sản xuất thuốc không chứng minh điều đó, cơ quan này cho biết nó có thể "khởi kiện rút phê duyệt."
Trong một cuộc họp công cộng nóng trong ngày, các chuyên gia bình chọn 7-3, với ba phiếu trắng, rằng các dữ liệu lâm sàng đã không đáp ứng được các yêu cầu của FDA cho các nghiên cứu có kiểm soát cần thiết để phê duyệt. Cơ quan này đã thúc giục Sarepta, có trụ sở tại Cambridge, Mass., để làm một nghiên cứu lớn hơn với một điều khiển dùng giả dược để xác định tốt hơn xem thuốc làm việc.
Nhưng công ty đã lập luận rằng làm như vậy sẽ là phi đạo đức và không thực tế, kể từ gợi ý đầu hiệu quả có nghĩa là cha mẹ sẽ không còn ghi danh con trai của họ trong một thử nghiệm mà họ có thể không nhận được thuốc. Thay vào đó, Sarepta so sánh dữ liệu từ 12 chàng trai trong thử nghiệm với dữ liệu lịch sử từ các bệnh nhân ở Ý và Bỉ, người đã xuất hiện như là chặt chẽ nhất có thể trong các đặc điểm bệnh.
Bây giờ công ty sẽ phải tiến hành một thử nghiệm khác. Nhưng Tiến sĩ Zuckerman lập luận rằng đó là khó khăn hơn để ghi danh bệnh nhân sau khi một loại thuốc đã được phê duyệt, vì gia đình sẽ không muốn để mất một cơ hội mà con trai của họ sẽ là một trong nhóm dùng giả dược.
Tiến sĩ Janet Woodcock, giám đốc Trung tâm của FDA đánh giá thuốc và nghiên cứu, cho biết trong một tuyên bố, "Chúng tôi háo hức chờ đợi học hỏi thêm về hiệu quả của thuốc này thông qua các thử nghiệm lâm sàng khẳng định rằng công ty phải tiến hành sau khi phê duyệt."